东方网记者刘轶琳5月12日报道:骨髓增生异常肿瘤（MDS），也称“骨髓增生异常综合征”，是血液系统的恶性肿瘤，有高风险向急性髓系白血病（AML）转化，被认为是“白血病的预备役”。上海市第六人民医院血液科主任常春康教授 指出，相当一部分由MDS转化的白血病，比初发白血病预后更差、治疗难度更大。
MDS的特点是无效造血，可导致贫血、频繁或严重的感染,。约30-40%的MDS患者会进展为AML，一旦转化，生存期不足半年。2022年世界卫生组织（WHO）分型发布，将MDS从骨髓增生异常综合征改为骨髓增生异常性肿瘤，强调了其肿瘤特质。因此，患者一定要重视疾病，尽早开始规范治疗，延缓和降低疾病向AML转化的风险、减轻输血负担、提高生活质量。
常春康教授提醒，MDS早期症状包括疲劳、心悸、面色苍白、乏力等，疾病多发于中老年人，部分患者本身合并其他基础疾病，会忽略这些症状。患者应重视血常规异常信号，通过检测尽早明确诊断，为后续治疗方案的制定提供依据。
MDS可分为较低危组和较高危组。常春康教授介绍，较低危患者的中位生存时间相对较长（4.5~10年），其治疗目标是改善造血、提高生活质量，通过创新的治疗手段延缓疾病向AML转化；较高危患者的中位预期生存较短（1.5年），其治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期和治愈。
85%的较低危MDS患者确诊时已出现贫血。长期慢性贫血会导致死亡风险增加。输血是MDS贫血重要的支持治疗手段，然而，输血依赖会增加向AML转化的风险,。因此，应通过早期脱离输血改善患者预后。
目前临床使用较为广泛的红细胞生成刺激剂（ESA），常春康教授表示，“ESA目前的应答率和疗效持续获益时间相对有限，临床上仅1/3患者能在6-18个月内产生应答，二线治疗应答率仅20%-40%。”
常春康教授介绍，创新促红细胞成熟治疗对于患者摆脱输血依赖及延缓向AML转化，延长生存及改善生存质量等方面带来获益。《骨髓增生异常肿瘤诊断与治疗中国指南（2026年版）》中，促红细胞成熟治疗被纳入较低危MDS患者的一线治疗推荐方案。
常春康教授表示，目前促红细胞成熟治疗药物罗特西普用于治疗较低危MDS适应症已在国内获批并纳入医保，让患者有了坚持创新治疗的底气。同时，他也提醒，如果血红蛋白水平提升后即刻停药，一部分患者会在短期内重新回到原来的疾病状态，且在贫血加重后再次治疗时，疗效可能会变差。希望新适应症纳入医保后能进一步减轻患者的疾病负担，避免因经济压力中断治疗。
医保落地让创新治疗“飞入寻常百姓家"，对于上海的参保患者，有了医保兜底，更多患者能够通过规范用药，持续从创新疗法中获益。据了解，如果以起始剂量1mg/kg计算，50公斤的患者，医保报销前月费用6千元左右，医保报销后，按照全国平均门诊报销比例约50%估算，月费用仅3千元左右，患者有机会减少一半的自付费用。
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